손상된 시력 회복 망막 치료제 개발 성공
시각은 인간의 가장 중요한 감각으로, 현재 전 세계적으로 3억 명 이상의 인구가 다양한 망막질환으로 시력 상실의 위험에 놓여 있다. 최근 망막질환 치료제들이 개발돼 병증의 진행을 억제하는 효과를 보이고 있으나, 이미 손상된 시력 회복까지 가능하게 하는 실효적 치료제의 개발은 부재한 상황이다. 우리 연구진이 시력 회복을 위한 신약 개발에 성공했다.
우리 대학 생명과학과 김진우 교수 연구팀이 망막 신경 재생을 통해 시력을 회복할 수 있는 치료법을 개발했다고 30일 밝혔다.
김 교수 연구팀은 망막 재생을 억제하는 프록스원(PROX1) 단백질을 차단하는 물질을 질환 모델 생쥐 안구에 투여해 망막 조직의 신경 재생과 시력 회복을 유도하고, 그 효과를 6개월 이상 지속하는 데 성공했다.
이번 연구는 포유류 망막에서 장기간 신경 재생을 유도한 세계 최초의 사례로, 치료제가 전무했던 퇴행성 망막질환 환자들에게 새로운 희망을 제시한다.
전 세계적인 인구 노령화와 함께 망막질환자의 숫자가 지속적으로 증가하고 있지만, 손상된 환자의 망막과 시력을 회복할 수 있는 치료법은 존재하지 않는다. 환자 망막의 회복이 어려운 주요 원인은 손상된 망막의 재생이 되지 않는 것과 깊은 연관성이 있다.
망막 재생이 활발한 어류와 같은 변온동물에서 연구된 바에 따르면, 망막 손상 시 망막 내부에 존재하는 뮬러글리아(Müller glia)라는 세포가 신경전구세포로 역분화한 후 새로운 신경세포를 생성하는 능력을 가지고 있는데, 인간과 같은 포유류는 이 기능이 사라져 망막 재생이 이루어지지 못하고 손상이 영구적으로 남는 것으로 알려져 있다.
김 교수 연구팀은 이번 연구를 통해 포유류 뮬러글리아 세포의 역분화를 억제하는 인자로 프록스원(PROX1) 단백질을 발견하였다. 프록스원은 망막과 해마, 척추 등의 신경 조직 내 신경세포에서 생성되는 단백질로 신경줄기세포의 분열을 억제하고 신경세포로 분화를 유도하는 단백질로 알려져 있다.
연구진은 프록스원 단백질이 손상된 생쥐 망막 내 뮬러글리아에는 축적이 되지만, 재생이 활발한 어류의 뮬러글리아에는 축적이 되지 않음을 발견하였다. 또한, 뮬러글리아에 있는 프록스원은 내부에서 생성된 것이 아니라, 주변의 신경세포가 분해하지 못하고 분비한 것을 뮬러글리아가 받아들인 것이라는 것도 증명하였다.
이러한 프록스원 단백질의 이동 현상에 착안해 신경세포에서 분비된 프록스원이 뮬러글리아로 도달하기 전에, 세포 외부에서 제거하여 뮬러글리아의 신경재생 능력을 복원하는 방법을 개발하였다.
이 방법은 프록스원에 결합하는 항체를 활용하는 것으로, 김진우 교수가 연구실 벤처로 창업한 ㈜셀리아즈에서 발굴하였으며 기존 항체들보다 탁월한 결합력을 보였다. 이 프록스원 중화항체를 투여한 질환 모사 생쥐 망막에서는 신경 재생이 활발히 일어났고, 선천성망막퇴행성질환 생쥐 망막에 유전자 치료제 형태로 전달하면 지속적인 신경세포의 생성과 시력의 회복이 6개월 이상 유지되는 것을 확인하였다.
이 망막 재생 유도 치료제는 KAIST 교원 창업 기업인 (주)셀리아즈에서 현재 마땅한 치료제가 없는 여러 퇴행성망막질환에 적용하기 위해 개발하고 있으며, 2028년에는 임상시험에 돌입하는 것을 목표로 하고 있다.
이 논문의 제1 저자인 이은정 박사는 "프록스원(PROX1) 중화항체(CLZ001)의 효능을 개선하는 작업이 마무리 되어 곧 여러 동물을 이용한 시력 회복 효능과 안전성 평가를 마친 후 망막질환자에 투여하는 것을 목표로 하고 있다ˮ 라며 "적절한 치료제가 없이 실명의 위험에 노출된 환자들에게 실질적 도움이 되도록 연구를 진행하겠다ˮ 라고 말했다.
(주)셀리아즈 이은정 박사와 KAIST 김무성 박사과정 학생이 공동 제1 저자로 참여한 이번 연구는 국제 학술지 `네이쳐 커뮤니케이션스(Nature Communications)' 3월 26일자 온라인에 발표됐다. (논문명 : Restoration of retinal regenerative potential of Müller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer. DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8).
이번 연구는 한국연구재단 중견연구자지원사업 및 국가신약개발사업의 지원을 받아 수행됐다.
창업원, 2022 스타트업 페스티벌 개최
우리 대학이 13일부터 이틀간 2022 스타트업 페스티벌을 개최했다. 올해로 9회째를 맞는 이번 행사는 KAIST 창업원의 연간 성과를 공유하고 앞으로의 방향성을 모색하기 위해 마련된 자리다. 행사 첫날인 13일에는 한 해 동안의 창업 성과를 소개하는 행사들로 꾸려졌다. 오전에는 교원창업 워크숍을 열어 창업원 초빙교수인 최호숙 변호사가 창업을 시작하는 기업의 주요 법률상담 사례를 공유했다. 이와 함께, 창업을 희망하는 교원들을 위한 기술 실시 계약서 작성 요령을 알아보고 창업에 앞서 개인별 역량과 준비 상태를 점검하고 초기 창업자가 직면하는 위험에 대처할 수 있도록 돕는 '창업역량 자가 진단 프로그램 개발' 내용 발표도 이어졌다. 오후에는 2022년을 대표하는 KAIST의 창업기업과 '룬샷(Loonshots)' 프로그램을 통한 학생창업 성과를 소개하는 시간이 마련됐다. 올해는 ▴나니아랩스(제조 분야 인공지능 솔루션) ▴임팩트 AI(인공지능·빅데이터 솔루션) ▴Plume.D(3D 아바타 렌더링 솔루션) ▴심투리얼(디지털 트윈 가상환경 서비스) ▴셀리아즈(망막질환 치료제 개발) ▴스파이더코어(인공지능 기반 RNA 치료제 개발) ▴트루밸류(진로 교육 솔루션 서비스) 등 7개 기업이 창업 지원 프로그램의 기업 소개 대상으로 선정됐다.이 중, 나니아랩스는 조천식모빌리티 대학원 강남우 교수가 대기업 수요 기반 매칭 프로그램(KAIST Entrepreneurial Partnership, 이하 KEP)을 통해 올해 4월 창업한 기업이다. 엔지니어링 설계에 필요한 데이터를 자동으로 생성·평가·최적화 추천하는 통합 제조 플랫폼을 이용해 제품 개발에 필요한 시간과 비용을 획기적으로 단축하는 서비스를 제공하고 있다. 또한, 인간 개발자가 아닌 인공지능이 프로그램 코드를 스스로 설계하는 '노코드 서비스형 소프트웨어(No-code AI SaaS)'도 함께 제공한다.
이런 기술력을 바탕으로 창업 4개월 만에 현대자동차그룹(제로원)으로부터 투자를 받았으며, 지난 10월 열린 그린비즈니스위크 2022 K-테크 스타트업 왕중왕전에서 교원 부분 대상을 차지했다. 현재, 현대자동차, 현대모비스와 LG전자 등이 나니아랩스의 기술을 개발에 활용하고 있다. 또한, 학생창업 기업으로는 KAIST가 올해 새로 도입한 '룬샷 스타트 챌린지'에 선정된 ▴Plan IT(블록체인 기반 AI 아트 크리에이터 플랫폼) ▴Kiddle(작업전시 및 판매공간) ▴Bookend(클라우드& 인공지능 도서편집기 기반 출판사)가 소개된다. '룬샷' 은 창업 이전 단계의 참신한 아이디어를 가진 학생들을 대상으로 아이디어를 검증할 비용 및 창업 코칭을 지원하는 창업지원 프로그램이다. 우리 대학은 올해 17개의 교원창업 기업을 배출해 투자 유치는 물론 매출 및 고용 창출 등 실질적인 성과를 창출하고 있다. 또한, 6개 학생창업 기업과 44개 예비 학생창업팀을 지원하고 있다. 행사 둘째 날에는 대전지역 창업생태계 활성화를 위해 노력하는 KAIST 동문 기업 CEO, 벤처캐피털, 창업기획사, 창업기업가 등이 참석하는 토크 콘서트와 세미나 등이 열렸다. 산·학·연 관계자들이 한자리에 모여 스타트업의 주요 현안과 지속 가능한 발전을 위한 방향성을 논의했다.
또한, 부대행사로 창업기업 제품 전시 체험 부스가 열린다. 남주한 문화기술 대학원 교수의 창업기업인 뉴튠(Neutune)은 사용자가 아티스트의 음악을 자유롭게 조합하여 소장하고 공유할 수 있는 '믹스 오디오' 서비스를 선보였다. 이와 함께, 토브데이터(TOVDATA)의 기업의 개인정보 관리 서비스 프로그램인 '플립(Plip)'과 인공지능 솔루션을 기반으로 가상 얼굴을 제작해 저작권과 초상권에서 자유로운 마케팅 솔루션을 제공하는 플립션(Fliption)의 서비스도 체험 기회도 현장에서 제공됐다.
김영태 KAIST 창업원장은 "올 한해는 '1랩 1창업'이란 비전 아래 다방면의 창업 지원 정책을 추진한 결과 교원창업이 특히 활성화된 한 해였다"라고 말했다. 이어, 김 원장은 "KAIST 스타트업 페스티벌은 창업 기업들의 성과를 돌아보고 서로 격려하며, 경제 침체의 위기 속에서 스타트업의 생존과 성장을 위한 지원방안을 모색하는 화합과 협력의 장으로 열렸다"라고 전했다.이번 행사는 우리 대학 대전 본원의 창업원 K-Space와 KI빌딩 퓨전홀 등에서 현장 진행되고 온라인(zoom)에서도 중계됐다.